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    當年兒童節前一天，在辦公室上班的王婷文照例打電話到醫保局咨詢結果，這次對方明確回復，mps今年無法納入用藥保障。放下電話，心情跌落谷底，王婷文嚎啕大哭。2天后，浙江省醫保局正式發布公示，3款藥物里只有依洛硫酸酯酶α落選。

    此時，距離婷婷確診已近1年。從醫學上來講，這種特效藥只能“暫停”疾病的進展，卻無法逆轉已有的損傷，越早用藥治療，效果越好。夫妻倆不得不做出了一個艱難的抉擇，自費買藥。

    他們先將房子掛到網上，又申請了信用貸款，加上親戚朋友的支持，勉強湊夠了半年的藥費。在接下去的一年多里，王婷文還多次嘗試和藥企負責人溝通優惠力度。

    “不借錢是我們的底線。”王婷文說，“這個藥是個無底洞，借多少也永遠不夠用，而我們也一定還不上。”

    2020年8月12日，在兒童醫院，婷婷成為了浙江省內第一個使用特效藥的黏多糖貯積癥患者。

    用豎抽法取出藥品，第一次抽完，再換成更細更軟的針頭，圍著西林瓶內邊緣抽吸旋轉。內分泌科的護士從來沒有用過這么昂貴的藥物，前一晚上特地加班培訓，練習如何從瓶中將藥品一滴不剩地取出。

    讓王婷文欣慰的是，這款藥很快顯現出了與“天價”相匹配的療效。用藥的前3個月，婷婷每個月長高1公分，此后每個月都會長高0.5    公分，身體各項機能也日趨好轉。

    “以前讀托班的時候，她經常彎著個背，有氣無力地趴在桌上。現在幼兒園組織到西湖春游，她也能自己走完全程。”王婷文說。

    “如果沒有這個藥，醫生告訴我，婷婷在十歲左右應該就全癱了。”根據國際mps治療指南，在早期接受長期的酶替代治療后，mps患者可以正常結婚生子、學習工作、回歸社會。

    “現在你能分辨出她和正常孩子的差別嗎？”在王婷文的手機里，存放著今年兒童節婷婷在幼兒園表演節目的視頻。穿著白色的小裙子，婷婷配合音樂的節奏在臺上揮舞雙手，蹦蹦跳跳，一臉笑容。

    救命的希望，此刻就擺在王婷文眼前。

    2021年11月5日，王婷文的手上還剩最后一輪藥，是藥企專門從四川省的庫存里調來的。

    過去一年，王婷文已經記不得找過多少次省、市醫保局的相關負責人，希望能夠推動該藥在浙江省罕見病保障目錄內的落地，但所有嘗試均毫無進展。

    醫保的盤就這么大，“你的小孩能帶來什么社會價值，非要把一年上百萬的費用花在她身上。”曾有一位罕見病專家毫不客氣地回應。

    如今，那套掛在網上50多平米的“老破小”依舊沒能賣出，王婷文東拼西湊的藥費也消耗殆盡。另一個更殘酷的現實是，這款藥物也已在浙江省內斷供。考慮到缺乏穩定的消費端支付能力，這家美國藥企調低了向中國市場供應的藥量。

    今年6月18日，王婷文的陰歷生日，她收到了省醫保局的回復，對方表示國家已發布相關通知，類似的高值藥今后單獨納入浙江省保障范圍的可能性并不大。

    事實上，近年來國家陸續下發相關政策，要求各地區不得自行制定地方目錄或用變通的方法增加醫保目錄內藥品。今年9月15日，“十四五”全民醫療保障規劃再次明確，到2022年要實現全國基本醫保用藥范圍基本統一。

    此前，這款并未通過國家醫保談判的藥曾出現在部分省份的保障范圍內。西南某省，依洛硫酸酯酶α已幾乎落地，卻臨時終止。“企業的人告訴我，這種臨時變卦的行為讓總部不得不重新審視開拓中國市場的必要性。”王婷文說。

    醫保領域研究人員碼萬祺告訴“醫學界”：“納入醫保的考量主要出于藥品臨床綜合評價、藥物經濟學等多方面因素，保證投入與產出的效益最大化。而目前尚未進入目錄的藥品年治療費用均非常昂貴，它們被學界、業界認為‘合理定價’的空間不容樂觀。”

    依洛硫酸酯酶α是利用重組    dna    技術通過細胞表達制備的，王婷文甚至找過國內的藥企，想嘗試“仿制藥”的可能性。“生物制藥，30萬分之一的發病率，做不了。”被明確拒絕的她其實也清楚，對于企業來說，這注定是一場賠本買賣。
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